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La FDA Approuve Un Nouveau Traitement Pour Une Maladie Génétique Rare, La Maladie De Fabry

La FDA Approuve Un Nouveau Traitement Pour Une Maladie Génétique Rare, La Maladie De Fabry

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Galafold (migalastat), le premier médicament administré par voie orale pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Fabry. Le médicament est indiqué chez les adultes atteints de la maladie de Fabry qui présentent une mutation génétique jugée sensible («acceptable») au traitement par Galafold sur la base de données de laboratoire. La maladie de Fabry est une maladie génétique rare et grave qui résulte de l’accumulation d’un type de graisse appelé globotriaosylcéramide (GL-3) dans les vaisseaux sanguins, les reins, le cœur, les nerfs et d’autres organes.

«Jusqu’à présent, le traitement de la maladie de Fabry impliquait le remplacement de l’enzyme manquante à l’origine du type d’accumulation de graisse dans cette maladie. Galafold diffère du remplacement enzymatique en ce sens qu’elle augmente l’activité de l’enzyme déficiente du corps », a déclaré Julie Beitz, M.D., directrice du Bureau de l’évaluation des médicaments III au Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA.

La maladie de Fabry est une maladie héréditaire causée par des mutations (altérations) du gène de l’alpha-galactosidase A (GLA) situé sur le chromosome X. La maladie de Fabry est rare et touche aussi bien les hommes que les femmes. On estime que la maladie de Fabry classique (le type le plus grave) affecte environ un homme sur 40 000. Le type d’apparition tardive est plus fréquent et, dans certaines populations, peut survenir chez un homme sur 1 500 à 4 000 hommes. Les patients atteints de la maladie de Fabry développent une maladie rénale à évolution lente, une hypertrophie cardiaque (hypertrophie du cœur), des arythmies (rythme cardiaque anormal), un accident vasculaire cérébral et une mort précoce.

L’efficacité de Galafold a été démontrée dans un essai clinique de six mois contrôlé par placebo chez 45 adultes atteints de la maladie de Fabry. Dans cet essai, les patients traités par Galafold sur six mois présentaient une réduction plus importante du globotriaosylcéramide (GL-3) dans les vaisseaux sanguins des reins (mesurée dans des échantillons de biopsie rénale) que chez les patients sous placebo. quatre essais cliniques comprenant un total de 139 patients atteints de la maladie de Fabry.

Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients prenant Galafold au cours des essais cliniques étaient les suivants: céphalée, irritation nasale et de la gorge (rhinopharyngite), infection des voies urinaires, nausée et fièvre (pyrexie).

Galafold a été approuvé en utilisant la voie d’approbation accélérée, selon laquelle la FDA peut approuver des médicaments pour des conditions graves où il existe un besoin médical non satisfait et où il est démontré qu’un médicament a des effets raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique pour les patients. Une autre étude est nécessaire pour vérifier et décrire les avantages cliniques de Galafold, et le promoteur mènera un essai clinique de confirmation de Galafold chez des adultes atteints de la maladie de Fabry.

Galafold a obtenu la désignation de priorité d’examen, en vertu de laquelle la FDA a pour objectif de donner suite à une demande dans les six mois suivant le dépôt de la demande si l’agence détermine que le médicament, s’il est approuvé, sur les thérapies disponibles. Galafold a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.

La FDA a autorisé Galafold à Amicus Therapeutics U.S., Inc.

Pour plus d’informations:

FDA: Drogues approuvées: questions et réponses
NIH: maladie de Fabry
La FDA, une agence du Département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et humain. L’agence est également responsable de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre pays, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.

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